海南医学院第一附属医院乐城医院

乐城喜讯丨我院完成中国内地首例儿童短肠综合征罕见病治疗，特许创新药物注射用Teduglutide实现中国内地首例注射

儿童短肠综合征（SBS）

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注射用Teduglutide中国内地首例注射

中国内地首例儿童短肠综合征（SBS）罕见病联动医疗团队：

上海交通大学医学院附属新华医院：蔡威教授、王莹教授、颜伟慧副主任、胡佳裔护士、孙如倩护士；

海南医学院第一附属医院：张秋月主任、蔡昌君医生、尹杨艳医生、李红姗护长、张新卉护士；

海南医学院第一附属医院乐城医院（慈铭博鳌国际医院）：黄玉勇院长、云川副院长、阎继承副院长、王立杰副主任、陈应尧护理部主任、王彦护长。

5月9日，在中国首家公私合营特许经营医院—海南医学院第一附属医院乐城医院（慈铭博鳌国际医院），在海南省药品监督管理局、博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局、乐城医疗药品监督管理局、上海交通大学医学院附属新华医院儿科团队、北京病痛挑战公益基金会及武田中国的共同努力下，顺利完成了中国内地首例儿童短肠综合征（SBS）罕见病治疗手术，实现了治疗短肠综合征（short-bowel syndrome，SBS）的创新药物注射用Teduglutide依托博鳌乐城国际医疗先行区的先行先试政策率先落地乐城医院的中国内地首例注射。家住兰州，在上海长期治疗的4岁短肠综合征患儿成为用上这款“孤儿药”的第一个中国内地患者。根据乐城最新的“带药离院”政策，皮下注射产品经过医疗机构充分评估后，患者可将药物带离博鳌，这也为患者及其家庭提供了极大的便利。

乐城先行区是国家重大战略的组成部分，依托“先行先试”政策优势，通过搭建全国多学科、专业性、综合性的罕见病领域专家平台，一方面不仅可以促进专业学术交流，支持特许药械优先使用，另一方面还能助推落地罕见病特许药械落地患者的全病程管理体系，支持真实世界研究和其它临床研究项目，特许新药注射用Teduglutide的引入为国内短肠综合征患儿带来了新希望。

中国内地首例4岁短肠综合征（SBS）沪琼儿科SBS专家学术交流会

乐城医院的黄玉勇院长表示：作为医院的院长，我深知小患者的治疗需要我院更多的关心和关注。着力于更好保障患者医疗服务，我院及医疗团队与上海交通大学医学院附属新华医院小儿外科、消化营养科的蔡威教授及团队，共同参加了由上海交通大学医学院附属新华医院、上海市儿科医学研究所主办，北京病痛挑战公益基金会承办，武田（中国）国际贸易有限公司支持的“沪琼儿科SBS专家学术交流会”，就如何利用乐城先行先试政策推动罕见病领域在真实世界研究共商共议。针对小患者的个体需求，制定了一套完善、细致、全面的诊疗方案，力求给予最好的治疗效果和全方位的照顾。同时，我院特邀海南医学院第一附属医院儿科主任张秋月作为本次首例患者在乐城医院的主治医生，并且建立了儿科VIP病房和各类专用诊室，配备了专业的医护团队，为小患者提供更为私密、舒适的诊疗环境。

PART 01

什么是短肠综合征（SBS）？

短肠综合征（SBS）是因各种原因导致小肠被大量切除后，肠道有效吸收面积显著减少，不能维持患者的营养或儿童生长需求，引起的营养吸收和代谢功能障碍。[1][2]SBS作为一种患病率极低的罕见病，国内患者群体当前处于“国际有药，国内无药”的治疗困境，只能长期依赖肠外营养和静脉输注支持，生存质量堪忧。对于肠道适应不完全的患者，可能需要终生依赖肠外营养。[3]注射用Teduglutide是全球首款也是唯一[4]获批应用于短肠综合征（SBS）的人胰高血糖素样肽 2(GLP-2)类似物[5]，已在欧美日作为孤儿药获批，用于治疗1岁及以上短肠综合征患者,同时该药在日本获批治疗4个月及以上短肠综合征患者[6]，近日在欧洲也收到了4个月至1岁短肠综合征患者的CHMP的审评结论[7]。

PART 02

短肠综合征创新疗法—注射用Teduglutide

注射用Teduglutide是全球首款也是唯一获批应用于短肠综合征（SBS）的人胰高血糖素样肽 2(GLP-2)类似物，已在欧美日作为孤儿药获批，用于治疗1岁及以上短肠综合征患者，同时该药在日本获批治疗4个月及以上短肠综合征患者，近日在欧洲也收到了4个月至1岁短肠综合征患者的CHMP的审评结论。

注射用Teduglutide能够改善肠道吸收功能和帮助减少甚至摆脱肠外营养需求的治疗药物，通过增加小肠绒毛的长度和隐窝的深度促进肠道的修复和正常生长，从而保持粘膜的完整性，提高肠道的吸收能力，每日一次的皮下注射可以帮助肠外营养依赖的患者摆脱或减少肠外输注的束缚，进而帮助患者改善生存质量，回归正常生活。临床研究显示，对于依赖肠外营养的成人SBS患者，使用注射用Teduglutide治疗24周，可帮助63%的患者减少每周肠外营养摄入总量20%及以上；注射用Teduglutide治疗30月，可帮助33%的患者完全脱离肠外营养依赖，超过90%的患者实现每周肠外营养摄入总量减少20%及以上，39%的患者实现每周脱离肠外营养/静脉注射3天及以上。对于依赖肠外营养的儿童SBS患者而言，注射用Teduglutide治疗24周，可帮助12%的患儿完全脱离肠外营养依赖，69%的患儿每周肠外营养摄入总量减少20%及以上，实验组患儿肠外营养/静脉注射输注时间平均每天减少3小时，较基线平均降低42%。

上海交通大学医学院附属新华医院小儿外科主任医师蔡威教授用药现场

蔡威

医学博士、主任医师、二级教授、博士生导师

上海市儿科医学研究所所长

上海交通大学医学院附属新华医院小儿外科、消化营养科

上海市儿科医学研究所所长，上海交通大学医学院附属新华医院小儿外科、消化营养科蔡威教授和上海交通大学医学院附属新华医院小儿消化营养科主任王莹教授长年致力于小儿营养支持临床研究，作为注射患儿在上海的长期主治医生，蔡威教授、王莹教授及团队陪同患儿一同来到博鳌，指导并见证了患儿注射Teduglutide的全过程。蔡威教授表示：“短肠综合征患者，尤其是儿童患者的治疗需求迫在眉睫，患儿小肠的消化吸收功能不仅需要维持生存所需营养，而且还要满足生长发育的需要，不少患儿靠肠外营养生存但最终死于肠外营养相关并发症。目前中国尚无SBS治疗药物获批，疾病严重性和临床急需性不容忽视，希望注射用Teduglutide尽早获批上市，填补中国SBS药物治疗的空白，这对于SBS患儿及其家庭而言意义重大。同时，本次患儿的治疗也感谢社会各界公益方的支持。”